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关注有数、点亮生命之光。2024年2月29日，迎来了第17个国际有数病日。天下卫生组织将“患病人数占总生齿的0.65‰～1‰的疾病”界说为有数病,有数�。≧are Disease），是指在少少数人身上发病的稀罕病征，因而也被 称为“孤儿病”。针对有数病的治疗药物被称为有数病药或“孤儿药”。
ATTR-CM是一种有数、致死性疾病，由于疾病认知度低、临床症状缺乏特异性，常被误诊为缘故原由不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，造成患者诊断和治疗延误。
2023年7月17日，BridgeBio Pharma宣布其焦点产品Acoramidis治疗转甲状腺素卵白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的三期临床获得乐成。受此新闻影响，BridgeBio Pharma股价盘前大涨64%，市值凌驾50亿美元。 Acoramidis(AG10)是具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运卵白(TTR)的稳固剂，对野生型和V1221突变型均有用。
尊龙凯时与有数病
2023年，璧辰（上海）医药科技有限公司 (ABM Therapeutics）宣布，其自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食物药品监视治理局（FDA）的孤儿药资质认证, 用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤 (GBM)。在ABM-1310的临床前研发中，尊龙凯时化学FTE（Full-time equivalent）团队以无邪的相助模式，提供了药物发明效劳，为璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证打下了夯实的基础相识更多。
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