立异推动社会前进 。立异药的开发就是这样，每个新疗法的问世都意味着患者有了新的治疗选择，公众康健又可能向前迈一大步 。在2017年第一季度，美国FDA共批准了12种新药 。与2016年第一季度的6款新药相比，足足翻了一番 。今日，我们我们也对这12款新药举行总结和盘货，供各人参考 。
1.Trulance（plecanatide）
开发者：Synergy公司
顺应症：慢性特发性便秘（Chronic Idiopathic Constipation，CIC）
批准日期：1月19日
CIC是一种重大的功效性胃肠道疾病，其症状包括每周少于三次的排便和欠亨畅的排便习惯 � ；颊叱擞懈共扛拐秃筒皇实壬硖逯⒆赐�，多伴有心情压力和焦虑 。
Trulance是首个模拟体内尿鸟苷素卵白（uroguanylin）功效的新型药物 。尿鸟苷素为一种自然保存的内源性胃肠道卵白肽，可以刺急流体渗透，并通过影响通例肠功效，改变粪便的稠度 。
2. Parsabiv（etelcalcetide）
开发者：安进（Amgen）
顺应症：继发性甲状旁腺功效亢进症（HPT）
批准日期：2月8日
继发性甲状旁腺功效亢进（HPT）是一种慢性严重疾病，影响全天下规模200多万接受透析的大部分病人，在美国就有46.8万人 。继发性HPT是指甲状旁腺响应肾功效下降和矿物质代谢受损，而太过渗透甲状旁腺激素（PTH） 。PTH水平升高可导致从骨组织大宗流失钙和磷酸盐 。由于继发性HPT通常最初不显示症状，它经常被诊断缺乏和治疗缺乏 。约莫88％的血液透析CKD患者会爆发继发性HPT 。
Parsabiv是12年来首个被批准用于治疗这种疾病的疗法，也是血液透析疗程竣事时，由透析医疗照顾护士职员每周三次静脉注射的唯一钙剂 。Parsabiv是一种新颖的拟钙剂，用于治疗血液透析成人CKD病人的继发性HPT 。拟钙剂是一类通过激活甲状旁腺上的钙敏感受体而模拟钙作用的药物 。Parsabiv连系并激活甲状旁腺上的钙敏感受体，从而降低PTH水平 。
3. Emflaza（deflazacort）
开发者：Marathon Pharmaceuticals
顺应症：杜氏肌营养不良症
批准日期：2月9日
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型 。由于缺乏对肌纤维功效至关主要的dystrophin卵白，患者的肌细胞无法坚持完整，导致病变 。据统计，全球平均每3600个新生男婴中，就有一人罹患此病 。该疾病的症状通� ；嵩谌逅晔狈浩�，并逐渐恶化 。到青少年时期，患者会由于肌肉的无力或萎缩，导致行走能力逐渐损失 。到20-30多岁，患者往往会泛起足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状 。
Emflaza是首个经美国FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物 。在这之前，它曾获得了FDA揭晓的优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药资格 。在全球，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段 。
4. Siliq（brodalumab）
开发者：Valeant Pharmaceuticals
顺应症：中度至重度斑块性银屑病
批准日期：2月15日
银屑� 。ㄋ壮婆Ｆぱⅲ┦且恢值贾缕し舴⒑旌桶涞钠し艏膊�，并且它是一种自身免疫性疾病，在患有该疾病家族史的患者中更常见，多发病于15岁至35岁之间的人群之中 。银屑病的最常见形式是斑块型银屑病，患者的主要体现为界线清晰的淡红或紫褐斑块，硬币至手掌巨细，数目未必，上笼罩有细薄鳞屑 。
Siliq的活性因素brodalumab是抗IL-17受体的单克隆抗体，可抑制在斑块状银屑病生长中起作用、由IL-17引起的炎症反应 。
5. Xermelo（telotristat ethyl）
开发者：Lexicon Pharmaceutical
顺应症：类癌综合征腹泻
批准日期：2月28日
▲Telotristat ethyl分子结构（图片泉源：MedKoo）
类癌综合征是一类爆发于不到10%类癌瘤患者身上的虚弱性病症，通常是在肿瘤扩散到肝脏之后泛起 。这些肿瘤是有数的，并且通� ；郝� 。大大都的类癌瘤保存于胃肠道中，会渗透过量的激素血清素，可导致腹泻及多种并发症，包括体重减轻、营养不良、脱水和电解质失衡等 。
Xermelo可靶向抑制类癌瘤细胞内介导过量血清素天生的色氨酸羟化酶，以降低爆发腹泻的频率 。Xermelo被批准可与生长抑素类似物（SSA）联用，以治疗在接受SSA疗法后病情未获得充分控制的类癌综合征腹泻患者 。
6. Kisqali（ribociclib）
开发者：诺华（Novartis）
顺应症：绝经后女性的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌
批准日期：3月13日
▲Ribociclib的分子式（图片泉源：维基百科）
Kisqali是CDK4/6激酶的抑制剂，被FDA批准与芳香酶抑制剂联相助为初始内渗透类治疗计划，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者 。在这之前，Kisqali已获得突破性疗法认定和优先审评资格 。
7. Xadago（safinamide）
开发者：Newron Pharmaceuticals
顺应症：帕金森病
批准日期：3月21日
现在，左旋多巴是治疗帕金森病最有用的药物，患者群体中服用该药物的比例高达75% 。然而，恒久使用这款药物可能会导致严重虚弱的运动能力波动 。这种波动分为两种阶段——在“开启”期，患者的运动能力一切正常 ；而在“关闭”期，患者的运动能力会泛起显着下降，甚至连行走都难题 。因此，随着疾病的生长，这些患者需要特另外药物来应对和治理由于服用左旋多巴而爆发的运动能力波动 。
▲Safinamide分子结构（图片泉源：维基百科）
Safinamide正是一款能应对“关闭”期的药物，能选择性抑制MAO-B 。作为一种单胺氧化酶（monoamine oxidase），MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺能够在脑区转达信号，关于流通的自主运动很是主要 。因此，safinamide有望能阻止多巴胺被MAO-B降解 。通过这一作用机制，研究职员希望safinamide能缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降 。
值得一提的是，这也是美国FDA在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity） 。
8. Bavencio（avelumab）
开发者：默克（Merck KGaA）和辉瑞（Pfizer）
顺应症：转移性默克尔细胞癌（mMCC）
批准日期：3月23日
Bavencio（avelumab注射液，20mg/mL）可用于12岁及以上儿科和成人转移性默克尔细胞癌的治疗 。这是全球首个获批治疗转移性默克尔细胞癌的抗PD-1/PD-L1免疫疗法，也是全球第二款获批的抗PD-L1单克隆抗体 。之前，avelumab已获得了美国FDA的突破性药物资格、快速通道职位、孤儿药职位和优先审查资格 。
9. Symproic（naldemedine）
开发者：Shionogi 和Purdue Pharma
顺应症：阿片类药物引起的便秘
批准日期：3月23日
▲Naldemedine分子结构（图片泉源：维基百科）
此次批准的Symproic? 0.2mg片剂C-II为一天口服一次，其活性因素naldemedine是阿片受体拮抗剂，可治疗慢性非癌性疼痛成人患者由于使用阿片类药物而引起的便秘 。
10. Zejula（niraparib）
开发者：TESARO
顺应症：复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌
批准日期：3月27日
Niraparib是一种PARP抑制剂，能阻断加入修复受损DNA的PARP酶活性 。对带有BRCA基因突变的癌细胞来说，倘若PARP活性进一步受到抑制，这些细胞破碎时就会累积大宗DNA损伤，导致癌细胞殒命，或是减缓肿瘤生长 。
相比于其他PARP抑制剂药物，niraparib十分奇异——它是首款无需检查BRCA突变或其他生物标记物的状态，就能在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无希望生涯期的PARP抑制剂 。别的，它仅需逐日口服一次，就能起到控制病情的效果 。因此，这是一种很是易用的维持疗法 。先前，它曾获得美国FDA揭晓的快速通道资格、突破性疗法认定以及优先审评资格 。
11. Dupixent（dupilumab）
开发者：赛诺菲（Sanofi）
顺应症：中度至重度湿疹（特应性皮炎）
批准日期：3月28日
Dupixent的活性因素dupilumab是一种人源化的单克隆抗体，被设计用于特异性抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）的太过信号传导，这两种要害性卵白分子被以为是特应性皮炎病理中一连性炎症的主要驱动因素 。Dupilumab预装于注射器中，可以在初始加载剂量后隔周一次皮下注射自体给药 。
Dupixent适用于经局部治疗仍不可充分控制的湿疹，或那些不适合使用局部治疗的病人 ；Dupixent可以单独使用或与局部皮质类固醇同时施用 。Dupixent是首个获批针对上述顺应症的靶向生物药剂 。
12．Ocrevus（ocrelizumab）
开发者：罗氏（Roche）
顺应症：复发性及原发性希望型多发性硬化症
批准日期：3月28日
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症疾病，现在尚无治愈计划 。当自身免疫系统异常地攻击大脑、脊髓和视神经神经细胞周围的绝缘和支持组织（髓鞘）时，引起炎症和随之而来的损伤，于是引发了MS 。复发缓解型MS（RRMS）是该疾病的最常见形式，其特征在于患者履历一段时间的恢复期后，他们复发新的或恶化的体征或症状 。约莫85％的MS患者最初被诊断为RRMS 。原发性希望型MS（PPMS）是MS疾病的一种虚弱形式，其症状一直恶化，虽然通常没有显着的复发或缓解期，但却是多发性硬化症中致残率最高的一类 。约莫有15％的MS患者被诊断为该疾病的原发性希望型形式 。
Ocrevus（ocrelizumab）是一种人源化单克隆抗体，被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞 。这一特定类型的免疫细胞被以为是造成髓磷脂（有绝缘和支持神经细胞功效）和轴突（也就是神经细胞）损伤的要害性因素 ；而这类神经细胞损伤可导致MS患者的残疾 � ；诹俅睬把芯啃Ч�，OCREVUS连系到某些表达CD20外貌卵白的B细胞上，但不连系干细胞或浆细胞，因此也� ；ち嗣庖呦低车闹饕π� 。
参考资料：
[1] Novel Drug Approvals for 2017
[2] FDA官方网站
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