新药项目是否越早失败越好？“进退之度”磨练决议者判断力
新药研发投入前轻后重 ，最后的Ⅲ期临床试验投入有时比整个前期投入的总和还要多。以是 ，有些人提出疑似远景不佳的新药项目应该只管在没有投入许多前实时阻止 ，以阻止后面越走越重。这个看法险些代表着现在的主流意见 ，有些企业已经接纳详细步伐勉励实时阻止远景不佳的项目 ，好比诺华的“勇气奖”。
简直 ，新药项目大都以失败了却 ，纵然Ⅲ期临床也有凌驾50%的失败率 ，以是大都情形下 ，终止一个项目比继续这个项目更有可能是准确的决议。
现实事情中 ，由于这些失败损失惨重 ，大都企业都会反思怎样从中总结一些履历教训。不过 ，一个最主要的问题是——在Ⅲ期之前是否已有足够的信号显示项目应该阻止。这类总结做得准确可以获得有益履历；可是 ，与过失解读疗效、清静性信号一样 ，这类反思也不可阻止地会受到人们头脑误区的影响。
倾覆性项目暂遇波折
毫无疑问 ，正如我们此前讲到的：有些项目没有经由足够的去危害 ，也有许多项目在原地转圈许多年没有实质性希望 ，这样的项目需要实时终止。可是 ，怎样准确地把这些冒进项目或僵尸项目 ，与暂时遇到波折的倾覆性项目区脱离 ，则是新药研发的焦点事情之一。
由于若是仔细征采可以发明 ，着实没有哪个项目在漫长的开发历程中没有泛起过一再项目终止信号。若是每次泛起这样信号就容易竣事一个项目 ，那么世上将以后没有新药爆发。纵然肿瘤免疫疗法这样倾覆性的手艺平台（不但是一个药物、一个顺应症 ，而是多种差别药物针对险些所有肿瘤） ，在10年前还被《自然》杂志揭晓的一篇文章评为制药领域“第一大忽悠”。任何首创药物的开发历程都有类似的“卧薪尝胆”履历。
阻止信号远多于前进信号
事实上 ，关于真正的立异项目 ，阻止信号远远多于前进信号 ，不然这些项目早就有人做了。
新药项目与新手艺的升沉周期类似 ，最先的时间总是彩霞满天 ，但很快负面数据会泛起 ，这时终止任何一个项目都易如反掌。这或许是趋均数回归在起作用。一个项目最先时数据很少 ，但同样是缺少数据 ，那些向起劲偏向远离均数的项目 ，比那些仅有数据都是负面的项目更吸引人 ，虽然二者乐成率是一样的。而随着数据的积累 ，这些项目一样平常会向均数回归 ，差别的是 ，最先数据吸引人的那些项目竞争会强烈许多。
重大的进退平衡
随着数据的积累 ，不管最先时前途似锦照旧平庸无奇的项目 ，都得面临现实。新药研发的现实是——在满天乌云中寻找那仅有的一丝阳光。
有些时间 ，去留很容易决议 ，好比Kras是个很诱人的靶点但没有任何小分子药物能与其底物GTP有用竞争 ，以是基础无法继续举行；可是 ，更多项目的进退平衡越发重大。
好比原来的药王立普妥 ，按进度只能第五个上市 ，前面是Roy Vagelos向导下的默沙东这样的巨无霸。百优解新颖机理则在其时的动物模子中没有显著疗效 ，第一个Ⅱ期临床还由于资金限制没有足够病人而失败。
以是 ，尽早竣事乐成可能性低的项目 ，即所谓kill the losers战略 ，执行起来并禁止易。
“刑事宽免期”
鉴于新药项目、尤其首创项目的高失败率 ，一个项目应该有一段类似“刑事宽免期”的时期 ，即在这个阶段 ，在一定投入限制下 ，无论正负效果都拼命向前。团队的使命不是思量继续照旧阻止 ，而是全力寻找能让项目乐成的路径。
“killthelosers”虽然外貌上看起来有原理 ，但并不全然相宜新药研发的重大现实。寻找新药犹如爬山 ，纵然走最有可能登顶的蹊径 ，早晚也得遇到悬崖、缺氧、卑劣天气等倒运因素。返回大本营的捏词会远远多于继续前进的理由 ，以是勉励终止项目政策很容易过犹缺乏。这也是“pick the winners”这个看似相反的战略也有相当市场的缘故原由。
结语<<<
“pick the winners”和“kill the losers”是统一个硬币的两面。任何一个乐成的项目都需要忍受一段被高度质疑的阶段 ，但看准的项目都应该给予足够的时机证实自己 ，即所谓“疑人不必 ，用人不疑”。反过来 ，需要“洒泪斩马谡”的时间也不可心慈手软。
虽然 ，与任何战略一样 ，理论是一方面 ，真正起决议性作用的是执行力和对新药研发的明确水平。新药研发项目不是失败越早越好 ，锲而不舍也不是总能带来倾覆性药物。最主要的是决议者的判断力 ，然而最有数而难题的也是决议者的判断力。
分享到：
相关新闻
