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小核酸药物（siRNA、ASO）正成为精准治疗的前沿工具，普遍应用于癌症、遗传性疾病和有数病的治疗。尊龙凯时的siRNA评价平台专注于提供从靶标筛选、序列设计到功效验证的一站式效劳，连系先进的体外和体内实验手艺，助力客户开发高效、特异性强的小核酸药物。
(1) 靶标基因验证：通过siRNA介导基因默然，验证靶标在疾病模子中的功效和作用机制。
(2) 小核酸序列优化：通过设计和实验验证，优化siRNA序列以提高基因敲低效率和特异性。
(3) 递送系统评估：测试脂质纳米颗粒（LNP）、病毒载体及其他递送方法在差别细胞和模子中的递送效率。
(4) 高通量功效筛�。�高通量评估小核酸分子的活性和毒性。
（1）周全的手艺笼罩：从靶点验证光临床前研究的全流程支持。
（2）先进的递送手艺：优化递送效率，确保小核酸在细胞和体内的功效实现。
（3）无邪的实验设计：凭证客户需求定制靶基因筛选和验证战略。
Fitusiran是一种针对血友病研发的siRNA，靶向作用于抗凝血酶III (ATIII)，通过降低抗凝血酶水平，增进凝血酶天生，重新平衡止血功效并预防出血，现在处于临床III期研究阶段。
图A： 通过qPCR剖析，评估了Fitusiran在小鼠肝细胞中的摄取及抗凝血酶III的敲除情形，效果与先前报告一致。
图B： 抗凝血酶III psiCHECK2报告的检测数据与qPCR效果一致。
通过RNA-seq和Luminex检测siRNA A的脱靶效应和细胞因子释放效应。
图A： 将siRNA A 转染到Hep3B细胞中，24小时后，通过RNA-seq 剖析总 RNA，将 RNA 处置惩罚组与比照组作图。
RNA-seq 效果显示未检测到显著的脱靶效应。
图B： 用siRNA A处置惩罚PBMC 24小时，通过Luminex检测细胞因子的释放。剖析了6种细胞因子，IFN-γ数据如图
所示。效果显示siRNA A没有引发显著的免疫反应。
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