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前言
细胞&基因疗法近些年生长突飞猛进，为许多灾治性疾病提供了可能性。随着基因转导和修饰手艺、递送载系一切、细胞作育手艺等领域的快速生长，细胞&基因治疗取得了突破希望，为难治性疾�。ㄓ绕涫怯惺糯约膊。┨峁┝巳碌闹瘟评砟詈退夹�。
尊龙凯时建设了完善的CGT研发效劳平台，可为CGT药物提供涵盖药理药效研究、药代动力学研究、生物剖析、药物清静性评价等一站式临床前研究效劳。尊龙凯时运用富厚的动物模子和先进的实验手艺，综合思量差别项目的特点，已为客户完成了多个CGT计划的临床前开发项目。
Routine Toxicology Measurements and IOP
细胞治疗：是指通过生物工程手艺，使用患者自体或异体某些具有特定功效的细胞特征，经体外扩增、特殊作育处置惩罚后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞的功效，从而抵达治疗疾病的目的。凭证使用细胞标的的差别，细胞治疗分为：
? 干细胞疗法：将康健的干细胞移植到患者体内，修复、替换受损细胞及组织从而治愈疾��；临床上常使用的干细胞种类有：间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞以及皮肤干细胞等。
? 免疫细胞疗法：收罗人体自身免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞和DC细胞等，经由体外刷新、作育，使其数目扩增成千倍或增添其肿瘤靶向性识别和杀伤能力，然后再回输到患者体内，对肿瘤提倡精准、高效的攻击，并可激活自身免疫系统对肿瘤的免疫应答。凭证细胞种别分类，现在肿瘤免疫细胞治疗主要包括CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）、TCR-T（工程T细胞受体T细胞）、TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）和CAR-NK（嵌合抗原受体NK细胞）、CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）等。
CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。CAR是一种人工构建的细胞外貌受体，可使T细胞识别肿瘤细胞外貌的特定抗原，表达CAR的T细胞可识别并连系肿瘤抗原，进而攻击肿瘤细胞。这种表达CAR的T细胞即为CAR-T。CAR-T细胞直接与肿瘤细胞外貌的特异性抗原相连系而被激活，通过释放穿孔素、颗粒酶素B等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子召募人体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而抵达治疗肿瘤的目的，并且还可形成免疫影象T细胞，从而获得特异性的抗肿瘤长效机制。
CAR-T细胞对多种血液肿瘤显示了很是好的临床效果，对实体瘤治疗也体现出了很是大的潜力。CAR-T细胞免疫治疗手艺的开创和乐成应用为肿瘤的治疗甚至治愈带来了希望。为了提高CAR-T细胞免疫疗法的特异性、清静性和通用性，使用基因编辑手艺刷新CAR-T细胞已变得至关主要。
CAR-T cell structure and mechanism of action[1]
CAR-T细胞疗法血液瘤常见靶点：血液瘤领域的CAR-T靶点较为集中，最常使用且最为成熟的靶点为CD19和BCMA，已上市多款产品。别的，靶向CD20、CD22的CAR-T细胞产品的临床研发也较多，以及其他靶点如CD123、CD138、CD33、CD7等。
Top targets of cell therapies for blood tumors[2]
CAR-T细胞疗法实体瘤靶点：与血液肿瘤的靶点大多简单且具有特异性差别，实体瘤中肿瘤特异性抗原(TSA)很少，常见的肿瘤相关抗原(TAA)靶点包括CEA、HER2、GPC3、EpCAM等，限制了CAR-T在实体瘤中的应用。高表达并适合CAR-T开发的靶点发明带来了CAR-T临床管线的快速增添，如肝癌高表达的GPC3，胃癌、胰腺癌高表达 的CLDN18.2、以及胃癌、肺癌中高表达MSLN等。
Top targets of cell therapies for solid tumors[2]
NK(natural killer) 细胞是机体自然免疫的主要组成部分，是机体最先响应外源病原体和病变细胞的免疫细胞。CAR-NK细胞治疗，与CAR-T细胞治疗相似，将CAR导入NK细胞，从而付与其特异性地识别杀伤肿瘤细胞的能力。
CAR-NK更易于现货生产：异体泉源NK细胞不表达个体特异性TCR（T细胞受体），在临床历程中泛起移植物抗宿主病的危害远低于异体T细胞治疗，其更适于被开发为“现货型”(Off-the-Shelf）免疫细胞治疗产品，易于大规模工业化应用。
The constructs and targets of CAR-NK cells[3]
TCR（T cell receptor，T细胞受体）是T细胞外貌的特异性受体，可以识别由主要组织相容性复合体（MHC）所呈递的抗原，TCR与MHC所呈递多肽的特异性连系会引发一系列生化反应，并通过众多的辅助受体、酶和转录因子激活T细胞，增进T细胞破碎与分解。
TCR-T疗法是指通过筛选和判断能特异性连系靶抗原的TCR序列，使用基因编辑刷新来自患者外周血的T细胞，然后将刷新后的T细胞回输至患者体内，使其能特异性识别并杀伤表达抗原的肿瘤细胞，从而抵达治疗肿瘤的目的。
TCR-T与CAR-T细胞疗法比照
肿瘤浸润性淋巴细胞(TILs)：人体有一部分淋巴细胞能侵入到肿瘤组织中，并对肿瘤起识别、对抗和攻击作用，被称为肿瘤浸润淋巴细胞，包括T细胞及NK细胞，大大都情形下以CD3+、CD8+和T细胞为主。
TIL疗法是从肿瘤周围组织中疏散出TIL细胞，加入生长因子IL-2举行体外大宗扩增，再回输到患者体内，从而扩大免疫应答，治疗原发或继发肿瘤的要领。TIL爆发的抗肿瘤效应主要是细胞免疫反应，作用机制是通过释放细胞毒素直接杀伤肿瘤细胞。
TIL疗法与CAR-T/TCR-T等细胞疗法比照
基因治疗产品包括：通过转导的遗传物质的转录或翻译而施展作用，一样平常包括：核酸（例如质粒、RNA）、表达特定基因的基因修饰微生物（例如病毒、细菌、真菌）、离体基因修饰的人类细胞，以及编辑宿主基因组（通过或未通过特定的转录/翻译）的产品和未通过基因修饰表达特定基因的微生物如溶瘤病毒产品�；蛑瘟剖峭ü；蛴兄瘟谱饔玫耐庠椿虻既氚邢赴�，以赔偿异�；蚧蛑圃煊幸媛寻字�。
基因治疗可以分为体内基因治疗和体外基因治疗两种要领。体内基因治疗通过质�；虿《驹靥澹ㄈ鏏AV、Ad、LV等）、非病毒载体（如LNP），将含有治疗性基因或编辑机制的载体直接递送到患者体内。体外基因治疗（基于细胞的疗法）：将患者的细胞在体外举行遗传修饰后回输，如种种工程化的T细胞、CAR-T疗法等。
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