大睿生物与康诺亚告竣相助配合研发肾病siRNA药物丨“美”天新药事
医线药闻
1、5月17日 ，北京拓领博泰生物科技有限公司宣布 ，其开发的治疗类风湿性枢纽炎的1类新药TollB-001片的IND申请获得美国FDA正式批准 ，将周全开启临床试验。在中国 ，该药的临床试验申请已于今年4月获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。
2、5月17日 ，中国国家药监局（NMPA）官网宣布已批准博锐生物的泽贝妥单抗注射液的上市。泽贝妥单抗是一款新型抗CD20单抗 ，此次该药获批适用于CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤 ，非特指性（DLBCL ，NOS）成人患者 ，应与标准CHOP化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、泼尼松）联合治疗。
3、5月17日 ，兴齐眼药递交的硫酸阿托品滴眼液新药上市申请拟纳入优先审评 ，拟用于延缓儿童近视希望。果真资料显示 ，该产品是以硫酸阿托品为活性因素的眼用制剂（研发代号为SQ-729）。
4、5月16日 ，上海医药宣布通告体现 ，其盐酸缬更昔洛韦质料药的上市申请获国家药品监视治理局批准。通告显示 ，盐酸缬更昔洛韦主要用于治疗获得性免疫缺陷综合征(AIDS)患者的巨细胞病毒(CMV)视网膜炎 ，及预防高危实体器官移植患者的CMV熏染。该药物由瑞士Hoffmann-La Roche Limited研发 ，最早于2001年在美国上市。
5、5月17日 ，德琪医药有限公司宣布 ，公司已向印度尼西亚食物药品监视治理局（BPOM）递交了希维奥?（通用名：塞利尼索片 ，英文商品名：XPOVIO?）的新药上市申请（NDA） ，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。
投融药事
1、5月16日 ，大睿生物（RONA Therapeutics）宣布与康诺亚告竣相助 ，配合研发立异siRNA药物以治疗一种严重肾脏疾病——慢性肾炎。此次相助将建设在大睿生物针对肝脏和肝外组织的核酸药物开发平台上 ，借助双方的科学和手艺专长 ，优势互补 ，配合探索慢性肾炎领域的更多可能性。
2、克日 ，使用遗传学和人工智能手艺开发立异免疫疗法的生物科技公司药物牧场宣布完成C轮首批融资 ，总额为2700万美元。此轮融资将用于继续开展DF-006的临床试验 ，并将First-in-class新药DF-003推进到I期临床。DF-006是一款口服ALPK1激动剂 ，能有用激活肝脏先天免疫 ，从而爆发强盛的免疫功效应答。
科技药研
1、在一项新的研究中 ，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究职员批注作为一种准确的基因组编辑要领 ，先导编辑（prime editing）可以将SCD患者细胞中突变的血红卵白基因改回到它们的正常形式 ，在将这些经由基因编辑的细胞移植到小鼠体内后恢复它们的正常血液参数。相关研究效果于2023年4月17日在线揭晓在Nature Biomedical Engineering期刊上[1]。
Kelcee A. Everette et al. Ex vivo prime editing of patient haematopoietic stem cells rescues sickle-cell disease phenotypes after engraftment in mice. Nature Biomedical Engineering, 2023, doi:10.1038/s41551-023-01026-0.
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