据FDA官网2018年3月1日提供的最新宣布效果 ，FDA在2018年前两个月陆续批准了4款新药 。
2017年是美国药物批准的大年 ，美国食物和药物治理局(FDA)批准了46种新药以及两款CAR-T疗法、一款基因疗法 。2018年也会是批准的大年吗?现在言之尚早 ，但现在的趋势来看 ，2018年依旧会有较多新药获批 。
图1：美国CDER1997-2017年批准的新药数目
(数据泉源：米内网综合整理)
4款新药 ，药企巨头依旧是研发主力
表1：2018年1、2月批准的4款新药
(数据泉源：米内网综合整理)
首款多肽受体放射性核素疗法：Lutathera
2018年1月26日 ，FDA批准了新的一年以来第一款新药Lutathera 。它由诺华(Novartis)集团公司的Advanced Accelerator Applications开发 ，用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内渗透肿瘤(GEP-NETs) 。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法(PRRT) 。
Lutathera此次获批基于两项研究 。第一项是NETTER-1研究 ，受试者为229名SST受体阳性的GEP-NET晚期患者 。试验中患者随机接受Lutathera+奥曲肽治疗或奥曲肽单独治疗 。与仅接受奥曲肽治疗的患者相比 ，Lutathera+奥曲肽治疗患者的中位无希望生涯期更长(40个月VS8个月) 。第二项是基于一项由1214名SST受体阳性肿瘤(包括GEP-NETS)患者加入的研究数据 。在GEP-NETs亚组(360例)有16%的人抵达完全或部分缓解 。
这项批准为这些有数癌症的患者带来了新的治疗计划 。这也彰显了FDA愿意思量‘扩大使用’项目中的数据 ，来支持新疗法的批准 。
三合一抗艾药物 ，吉祥德又添一员上将：Biktarvy
2018年2月7日 ，Gilead Sciences宣布美国FDA批准了其新药Biktarvy上市 ，作为逐日一次的单片片剂疗法 ，治疗HIV-1熏染 。Biktarvy是一种三合一的复方剂型 ，由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、与tenofovir alafenamide(25mg)三种因素组成 。与Gilead的另一款抗HIV药物Descovy(FTC/TAF)相比 ，Biktarvy多了bictegravir(一款全新的整合酶链转移抑制剂INSTI) 。
FDA批准Biktarvy后 ，Leerink Partners剖析师Geoffrey Porges评价道 ，由于该组合的“卓越的清静性和有用性”以及一个包括四个乐成的Ⅲ期试验的数据 ，被FDA提前批准是毋庸置疑的 。且该团队对Biktarvy抱有极大的信心 ，预计其将在2018年为Gilead带来可观的收益 ，并将在2021年的销售中一起攀升至63亿美元 。
第3款针对囊性纤维化基础病因的药物：Symdeko
克日 ，Vertex医药公司宣布Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)获得FDA批准上市 ，用于治疗12岁及以上的囊性纤维化(cysticfibrosis ，CF)患者 ，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调理因子(CFTR)基因携带两个F508del突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor药物有反应的突变 。
Symdeko是Vertex获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化基础病因的治疗药物 。囊性纤维化是一种有数的会缩短命命的遗传疾病 ，影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000 名患者 ，由基因突变导致的 CFTR 卵白缺陷或缺失引起 。
此次Symdeko给更多的患者提供了一种主要的新型治疗选择 ，能让更多患者从中获益 。据悉 ，欧洲药品治理局(EMA)已经确认了tezacaftor/ivacaftor 组合药物的营销授权申请(MAA) 。公司预计在 2018 年下半年获得欧盟批准 。
再添重磅抗癌新药 ，强生的一直起劲：Erleada
2018年2月14日 ，FDA批准强生Erleada (apalutamide) 上市 ，用于治疗非转移性(前线腺癌细胞未扩散)去势对抗(激素治疗后疾病仍希望)的前线腺癌 。Erleada获得过FDA的优先审评资格 ，是FDA批准的首个治疗非转移性去势对抗前线腺癌的药物 ，也是首个依附无转移生涯期(metastasis-free survival ，MFS)的临床终点获批上市的肿瘤新药 。
Erleada属于第二代高选择性雄激素受体(AR)拮抗剂 ，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上 。强生在2013年8月以10亿美元(6.5亿美元首付款+3.5亿美元里程金)收购Argon公司将ARN-509(JNJ-56021927 ， apalutamide)收入囊中 ，作为对自己前线腺癌产品线的增补 。在一项包括了1,207名非转移性去势对抗性前线腺癌患者的3期临床试验SPARTAN中 ，Erleada的疗效和清静性在临床试验中获得了充分的证实 。优异的疗效 ，使得业内对Erleada的市场远景非� ？春� ，预计未来五年销售额峰值能抵达14.5亿美元 。
结语
立异驱动前进 ，新药的获批意味着患者有更多的治疗选择 。随着海内对药物研发的重视 ，种种激励政策的实验和各大药企的一直投入 ，在各大疾病领域新药开发中泛起了越来越多海内企业的身影 。相信随着海内企业的一直起劲 ，未来在新药研发领域也能取得举足轻重的职位 。
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