2017年上半年 ，FDA共批准新药28个 ，比2016年一整年获批新药还多出6个！
剖析近十年FDA批准新药数目发明 ，2007~2015年 ，FDA每年批准新药数目整体上泛起上升趋势 ，但2016年批准数目有所回落。究其缘故原由发明：一是有5种NME妄想2016年批准 ，被提前到2015年 ；二是2016年申请的数目较少 ，而宣布的完整回应函（Complete Response,CR）较多 ；三是有相当部分申请还在审理之中 ，不可被归为获批一类。
所谓CR函 ，类似于海内的增补通知 ，是FDA以书面的形式向申请者发送的翰札 ，其中完整形貌了FDA发明的提交申请资料中所有缺陷和缺乏之处 ，指导申请人增补资料以便能够获得批准。
2017年是GDUFA法案实验的要害年 ，FDA将药物审评与之相连系 ，在立异/突破性药物加速审批中取得了显著效果 ，有用地加速了立异药及有数病治疗药物的审批和上市历程。同时 ，和以往相比 ，FDA在限制获批药物的使用上有更强的掌控力 ，因此立异药物和生物制药的审评审批取得了突破性希望。除了政策方面因素外 ，药品审批加速更有赖于制药企业在研发前期与官方亲近相同 ，例如百时美施贵宝研发的Opdivo在4天内获批 ，得益于其临床研究时代自动与FDA审评专家建设亲近的相同 ，促使审评专家能实时获知企业研发动态和详情 ，这关于推动Opdivo在后期快速获批有很大资助。
18个新分子实体
7个孤儿药 ，11张优先审评券
2017年上半年（阻止7月1日） ，FDA共批准了18个新分子实体（11个优先审批和7个标准审批） ，其中有7个孤儿药 ，占所有审批数目的38.9% ，主要集中在肿瘤、DMD等治疗领域。从2007年设立优先审评制度以来 ，至2016年底 ，FDA共发放12张优先审评券 ，其中有3张是2016宣布 ；2017年上半年 ，已收到11张优先审评券 ，靠近已往9年收到的总和！FDA逐步铺开审评 ，孤儿药等有重大治疗优势的药品将迎来新的春天。
从治疗领域来看 ，2017年上半年FDA批准的NME主要包括5个神经系统用药、4个抗肿瘤药、3个肌肉骨骼用药 ，抗熏染、心血管系统和其他用药各2个。
神经系统药物市场是全球占比极大的一类用药领域。我国的神经系统用药市场在医药终端临床使用的比重也在逐渐提高。2015年我国神经系统药物市场规模为1047.84亿元 ，凭证Lancet和LancetPsychiatry的三篇论文显示 ，我国精神疾病患者占全球的17%左右 ，可是受资源匮乏和私见影响 ，绝大大都患者尚未获得有用治疗。2017年上半年FDA批准的18个新分子实体中 ，神经系统用药占比28%。在市场竞争越来越强烈的情形下 ，神经系统用药的市场是一个很是好的利润争取点 ，从企业层面思量 ，怎样占领这样一个重大的市场也是面临的一个问题。
10个生物制品
9个立异药 ，1个生物类似药
2017年上半年 ，FDA共批准了10个生物制剂 ，其中立异药9个 ，仅SAMSUNG BIOEPSIS公司研发的RENFLEXIS为生物类似药。
IMS Health统计批注 ，2014年全球生物药市场规模已抵达 2140亿美元 ，市场占有份额也从2001年的10.5%增添至2014年的21.3% ，以高于全球制药市场增添的优异态势蓬勃生长。
近几年来 ，手艺方面的突破也会加速生物手艺在制药领域的应用和新药的研发。在这样的配景下 ，全球制药巨头都瞄准了生物制药这一新兴领域 ，争相开爆发物医药市场。
从治疗领域来看 ，2017年上半年FDA批准的BLA主要包括4个抗肿瘤药、2个抗炎药、2个神经系统用药和1个消化系统用药。
肿瘤治疗无疑是立异药最具远景的领域。凭证剖析机构数据 ，2015年全球抗癌药物市场容量凌驾1000亿美元 ，复合增添率为6.5%左右 ，2020年有望增至1500亿美元。从1997年FDA批准第一个靶向肿瘤药物Rituxan（利妥昔单抗）起 ，FDA开启了肿瘤治疗药物的审批新时代 ，近几年FDA更是将立异药品的审批重点放在抗肿瘤药物领域。
6个潜在“重磅炸弹”
3个品种展望销售额20亿美元以上
凭证EvaluatePharma对2022年药品销售的展望数据 ，2017年上半年FDA批准的多个药品将有希望成为重磅新药 ，其中治疗皮炎的Dupixent、治疗多发性硬化症的Ocrevus和治疗膀胱癌的Durvalumab等生物制剂有望突破20亿销售额大关。
Dupixent是赛诺菲与美国Regeneron生物医药公司研发的用于成年患者治疗中度至重度湿疹的注射剂 ，是首个也是唯逐一个获批治疗中重度特异性皮炎（AtopicDermatitis ，AD）的生物制剂。特应性皮炎（AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病 ，与遗传、免疫及情形等多种因素有关 ，多于婴幼儿时期发病 ，随着年岁的增添 ，其泛起过敏性鼻炎、哮喘的几率显着增添。在美国 ，中度至重度不受控的特应性皮炎成年人中 ，约30多万人次需要立异治疗计划来改善病情。Dupixent可同时阻断细胞因子IL-13和IL-4的信号通路 ，该信号通路太过激活是造成特应性皮炎（湿疹）、哮喘等疾病的主要缘故原由 ，凭证展望 ，Dupixent有望成为一款改变皮炎相关疾病治疗规则的药物。
Ocrevus是基因泰克（2009年被罗氏收购）研发的用于复发型多发性硬化症（RRMS）和原发希望型多发性硬化症（PPMS）的注射剂 ，是FDA批准的首款PPMS药物 ，是一种B细胞CD20抗原抑制剂单克隆抗体。医疗市场调研公司EvaluatePharma展望 ，Ocrevus到2020年的年销售额将抵达27亿美元。多发性硬化症（multiplesclerosis ，MS）是一种慢性、炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病 ，可引起种种症状 ，包括感受改变、视觉障碍、肌肉无力、精神郁闷等 ，现有治疗计划只能阻止该疾病的复发 ，但无法逆转其病理状态。主要分为复发缓解性MS（RRMS）、继发希望型MS （SPMS）、原发希望型MS （PPMS）、复发希望型MS （PRMS）四类 ，大都患者为RRMS。
Imfinzi（Durvalumab）为阿斯利康开发的PD-L1抗体 ，2017年5月3日获FDA加速批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者 ，适用于以含铂类药物化疗或化疗后疾病希望的患者 ，或术前术后以含铂类药物化疗的12个月内疾病希望的患者。Durvalumab的上市 ，意味着现在市场上一共有5种PD-1/PD-L1抗体药物 ，除了Durvalumab ，还包括：默沙东的Keytruda、BMS的Opdivo、罗氏的Tecentriq和辉瑞默克的Bavencio。Durvalumab最常见的不良反应（≥15%的患者）是疲劳、肌肉骨骼疼痛、便秘、食欲减退、恶心、外周性水肿和尿路熏染。
Zejula（Niraparib）是美国Tesaro研发的用于吸收铂类药物治疗后完全应答或部分应答但又疾病复发的成人卵巢上皮癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的维持治疗的聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂。Zejula是FDA批准的第三个PARP抑制剂（其它两个为2014年AstraZeneca的Lynparza ，以及2016年Clovis的Rubraca） ，也是第一个用于维持疗法的PARP抑制剂。在全球 ，有近170万病例。1％~5％的乳腺癌病例是由于BRCA1或BRCA2基因的遗传突变造成的。一则在NatureMedicine上揭晓的文章展现了高达20％的妇女接受PARP抑制剂治疗的可能性 ，PARP抑制剂是一种以前仅被以为对具有遗传性BRCA1或BRCA2突变的妇女有用的药物。
Kisqali（Ribociclib）是诺华研发的用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者的制剂 ，是FDA批准的第二款CDK4/6抑制剂（2015年2月辉瑞的Ibrance）。乳腺癌是美国妇女第二常见的癌症。据美国癌症学会预计 ，2017年约有25万多妇女将被诊断为浸润性乳腺癌 ，并且高达三分之一的早期乳腺癌患者将随后生长成转移性疾病阶段。Kisqali的Ⅲ期临床研究MONALEESA-2的数据显示 ，与来曲唑（一种芳香酶抑制剂）单药治疗相比 ，Kisqali联合来曲唑使疾病希望或殒命危害显著降低了44%。
Ingrezza（valbenazine或NBI-98854）是一种新型选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂 ，也是FDA批准的首个用于治疗成人迟发性运动障碍（TD）药物 ，与VMAT1、DA受体、5-HT受体的亲和力较低 ，可降低爆发相关副作用的理论危害 ，还可与抗神经病药或抗抑郁药联用。曾获得美国FDA揭晓的突破性疗法认定和优先审批权。迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病 ，体现为躯干、四肢、面部等泛起不自主的重复异常运动。这往往是由于其他药物所导致 ，如在精神破碎症、双相人格障碍与抑郁症的治疗中 ，抗神经病药会抑制大脑内的多巴胺受体 ，而这会导致一些人体内的多巴胺信号通路泛起杂乱。若是这些杂乱爆发在脑部控制运动的区域 ，就会造成迟发性运动障碍的症状。值得一提的是 ，INGREZZA和梯瓦的Austedo（氘代丁苯那嗪）结构很是类似 ，但Ingrezza并没有Austedo的抑郁和自杀念头的黑框忠言。INGREZZA的争先上市对Austedo显然是个倒运的新闻。
小结
2017年是值得期待的一年 ，随着特朗普成为美国总统 ，美国医药工业将迎来主要厘革。美国“公共康健守门人”FDA掌门人也完成更迭 ，2017年5月11日 ，颇具争议的FDA新任掌门人Scott Gottlieb走马上任 ，医疗和药品羁系政策将会有主要厘革 ，最近FDA以不法滥用为由对阿片类止痛药opanaER自动撤市以及推出的仿制药优先审评是一个很是显着的信号。在FDA规则羁系可能泛起震荡的形势下 ，各个制药企业该怎样掌握 ，将又是一个世纪看点。
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