FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药职位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发明、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉举行性虚弱中受到的损害、疾病和功效退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的向导者，现在，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增添肌肉功效和缩短能力。
克日，该公司宣布，美国食物和药物治理局（FDA）已授予着实验性药物CK-2127107治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药职位（orphandrugdesignation）。CK-2127107由Cytokinetics与日本药企安斯泰来（Astellas）相助开发，这是一种新一代快速骨骼肌肌钙卵白激活剂（FSTA），开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、慢性壅闭性肺�。–OPD）及其他一些与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在治疗。
双方于2013年告竣起源相助，Cytokinetics授予安斯泰来配合开发及配合商业化CK-2127107治疗非神经肌肉顺应症的独家权力。2014年双方扩大相助，纳入某些特定的神经肌肉顺应症，包括脊髓性肌萎缩症（SMA）。凭证2016年进一步修订的协议，安斯泰来拥有CK-2127107及其他快速骨骼肌肌钙卵白激活剂（FSTA）治疗非神经肌肉顺应症和某些神经肌肉顺应症（包括脊髓性肌萎缩症[SMA]和肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS]）、以及其他新颖作用机制的骨骼肌激活剂治疗所有顺应症的全球开发和商业化独家授权。
在美国，孤儿药（Orphandrug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独吞期，尚有税费减免等其他一系列优惠政策。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的神经肌肉疾病，发病率为1/6000-1/10000，该病是最常见的潜在致命性遗传病之一。SMA体现为差别水平的由举行性肌无力导致的呼吸和行动未便。凭证症状初发年岁，SMA可分为4种类型，划分为：I型（婴幼儿型），II型（中心型），III型（青少年型），IV型（成人发病型）�；颊咴て谑倜图膊〉难现厮接蒘MA类型差别而异：I型患者预后最差，预期寿命一样平常不凌驾2年；IV型患者预期寿命可能与凡人无异，但会因四肢近端肌肉逐渐虚弱最终导致行动未便。现在，在临床上，SMA的治疗选择极其有限，因此该领域对解决疾病症状和修饰疾病历程的新治疗计划，保存着高度未知足的医疗需求。
Cytokinetics公司执行副总裁兼研发主管FadyI.Malik体现，该公司很是兴奋FDA授予CK-2127107治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药职位。现在，该公司正在探索该药改善SMA患者肌肉功效和身体运动能力的潜力，一项正在开展的 II 期临床研究数据预计将在今年晚些时间获得。
Spinraza：全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物值得一提的是，去年底，由生物手艺巨头百�。˙iogen）与Ionis制药公司相助开发的一款有数病治疗药物Spinraza（nusinersen）获得美国FDA批准，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增添全功效性SMN卵白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显着提高了SMA患者的运动性能。此次批准，使Spinraza成为全球首个也是唯逐一个获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。
Cytokinetics：肌肉激活药物研发领域的向导者除了CK-2127107之外，安斯泰来与Cytokinetics正在相助开发多款骨骼肌激活剂，其中快速骨骼肌肌钙卵白激活剂（FSTA）先导药物tirasemtiv治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）已处于III期临床开发。
另外，Cytokinetics也与美国生物手艺巨头安进（Amgen）告竣了战略相助，开发心脏肌肉激活剂omecamtivmecarbil，现在该药治疗慢性心脏衰竭已处于III期临床开发。同时，双方也正在相助开展新一代心脏肌肉激活剂的临床前研究。
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