新药研发不必大价钱 ，突破十几亿神话
首先在一辆破旧吉普车中摇摇晃晃行进8小时 ，然后乘坐一条细长的独木舟穿越河流。当Nathalie Strub Wourgaft最终抵达目的地刚果的一个临床中心时 ，她已经筋疲力尽。但自己真正的事情还未最先。
2010年7月 ，该临床公司即将启动一项针对昏睡症的治疗。但该项目面临一系列问题。冰箱、电脑、发电机和燃料均需要海运过来。外地卫生官员还需接受培训 ，使用不熟悉的装备网络数据。并且 ，还需要制订应急妄想 ，�；な笛榧尤胝卟皇芪渥俺逋坏乃鸷�。
关于曾担当制药公司高管的Wourgaft而言 ，这很遥远 ，她之前委托举行临床试验的都是古老、实力雄厚的医院。但现任被忽略疾病药物研发组织（DNDi）医疗照料的她坚信 ，刚果的项目能够完成。效果证实她是对的。
数据显示 ，DNDi将能在明年批准昏睡症药物非昔硝唑。它将极大改善昏睡病现有疗法：艰辛的静脉注射或65年之久的砷基药物 ，将被作废。
烧钱的活
业界普遍以为开发新药是个烧钱的活。2014年塔夫茨药物研发中心对30年来的新药研发统计后发明 ，开发一个上市新药的支出约为14亿美元 ，间接时间本钱为11.63亿美元 ，尚有被批准后的后续研发用度3.12亿美元 ，开发一个新药总价高达28.70亿美元。虽然也有人持嫌疑态度 ，葛兰素史克的首席执行官Andrew Witty以为报价虚高 ，这个平均本钱还涵盖了那些倒在药物发明各个阶段的无数失败药物 ，但新药开发的高投入是不争的事实。
而在腾贵且充满挑战的药物研发历程中 ，DNDi似乎不是一个乐成案例。在已往10年间 ，该组织仅批准了针对昏睡病、疟疾和恰加斯氏病等6种疾病的疗法。另外 ，该组织尚有26个药物在研 ，不过 ，这总共破费了2.9亿美元 ，相当于大药企开发1个新药本钱的1/4左右。
那DNDi乐成的神秘是什么呢？谜底是产品开发相助同伴（PDP） ，他们通过与大学、政府和企业的细密相助降低本钱。非盈利组织的这种相助模式从2000年最先逐渐盛行起来。由于开发的药物针对的疾病主要盛行于地球上最贫困的人群中 ，因此 ，不被逐利的药企重视而竞争少。羁系部分也尽可能降低了要求 ，以早些拯救病人。
现在 ，政策制订者最先思量推广该模式。“恒久以来 ，人们以为新药研发过于重大 ，只有大型药企才华完成这一使命。”美国哈佛T.H. Chan 公共康健学院全球康健专家、DNDi董事会成员Suerie Moon说 ，“我以为现在我们能从DNDi的例子中学到许多履历 ，并把它们应用到其他更受关注的疾病中去。”
同样 ，DNDi也在寻找腾贵丙肝药物的替换品 ，并研发针对耐药性熏染的抗体 ，这些都是药企不肯涉及的领域。一旦效果 ，这些事情将挑战关于药物研发的古板假设 ，并降低一直上扬的药品价钱。“我们无法逐一比照金融数字 ，但我们相信 ，DNDi能创立适用于产品研发的差别模式。”执行主管Bernard Pécoul说。
流水作业
无国界医生组织（MSF）用其获得1999年诺贝尔清静奖的奖金启动了DNDi（DNDi脱胎于MSF）。其成员指责贫困国家生齿缺乏救命药物 ，因此支持DNDi的运行 ，在MSF事情了20多年的Pécoul接受了这个建设于2003年瑞士日内瓦的组织。
但建设伊始 ，药企高管就对DNDi体现嫌疑。由于新药开发是个腾贵和漫长的历程 ，并需要许多专业人才 ，“DNDi最先并不被看好” ，法国赛诺菲公司医学总监Fran?ois Bompart回忆道。
以是Pécoul和同事决议先从较容易和清静的项目着手。2001年 ，天下卫生组织（WHO）呼吁研发新药以减缓青蒿素简单使用造成疟疾抗药性问题。由于疟疾爆发的地区大都很贫困 ，无力肩负过高的药物价钱 ，大药企因无利可图反应并不起劲。
于是 ，Pécoul联系了赛诺菲——该公司正好有两种抗疟药：一种基于青蒿素 ，另一种基于阿莫地喹。Pécoul提议与赛诺菲相助开发复方药物：DNDi认真连系两种药的新药的临床试验用度和相关事情 ，作为回报 ，赛诺菲将不会为该药申请专利 ，并将药物价钱控制在一个疗程1美元 ，儿童减半。“这听上去并不对理 ，这两种药物的价钱划分是2~3倍。”Bompart说。
虽然赛诺菲从中赚钱未几 ，但能提高公司的公众形象 ，Pécoul最终乐成说服了赛诺菲接受了这个提议。待到2007年这种药物获批 ，药物生产本钱也终于控制到了商定的水平。数亿药片被运到非洲并分发 ，无数生命得以拯救 ，而这个项目仅仅破费了1400万美元 ，在制药业来说 ，简直是九牛一毛。
只管他们改善了现有药物 ，但其中一些化合物仍然保存缺乏。例如 ，DNDi的昏睡症疗法NECT ，将标准疗法中的56个静脉注射降低到14个。这对一些国家而言仍然是问题：清洁针头很难 ，恒久住院也不可能。人们需要药片。
药物研发空手起身费时且烧钱。需要在实验室举行上万次试验寻找候选计划。由于没有实验室 ，DNDi通过相助完成这一步事情。DNDi从众多化合物中筛选新药 ，他们与生物手艺或药物公司相助 ，用他们的化合物库举行筛选。
由于相互关注领域差别 ，DNDi不会动这些企业的蛋糕 ，因此公司也乐于分享这些珍贵信息。然后 ，DNDi再通过高通量筛选中心 ，例如韩国巴斯德研究所、英国邓迪大学去做活性测试。“我们所有这些做法和大型药企并无二致 ，只不过DNDi做化合物规模更小些。”DNDi发明和临床试验认真人Rob Don说。
通过这种相助 ，2007年DNDi开发了有望对抗单细胞寄生虫熏染的非昔硝唑 ，并在2009年进入临床试验阶段。DNDi又找到赛诺菲 ，希望它能资助其向羁系机构提交新药审批申请 ，DNDi照旧认真完成其治疗昏睡病的临床试验。而赛诺菲体现 ，人体试验可能很难 ，由于昏睡病并不常见 ，并且患者大多生涯在偏远的担心定地区。
只管在贫困地区开展临床试验面临物资欠缺、运输不畅、受试人群招募难题尚有战争引起的人身清静危害等问题 ，但DNDi仍想法在今年在刚果和中非完成了临床试验。
突破数十亿神话
非昔硝唑的临床试验将于今年竣事 ，总破费4500万美元 ，Wourgaft希望数据能被治理部分批准。该药物将资助2100万非洲危害人群。未来数月 ，Wourgaft还将启动另一个针对全新口服药物SCYX-7158的试验。该药物有望在数天内治愈昏睡病。DNDi预计从开发到获批可能需要5000万美元。
这突破了药企研发新药需要十几亿美元的“迷信”。DNDi体现 ，平均而言 ，其研发一种新药的本钱在1.1亿～1.7亿美元。与塔夫茨药物研发中心预算一样 ，这些价钱也包括失败项目的理论本钱。
虽然 ，DNDi认可享有药企没有的特殊津贴。由于该组织是虚拟的 ，其运营本钱很低。而相助的研究组织收取的用度也低于向药企收取的用度。另外 ，DNDi获得了许多无偿的资助 ，科学照料只要很低的薪水 ，他们愿意享受为仅仅拯救生命而举行研究。“DNDi能获得许多免费的工具。”欧盟制药工业协会总做事Richard Bergstr?m说 ，“尊龙凯时企业和一些高校为他们提供公益效劳。”
DNDi现在已在业界获得尊重。“只管DNDi来自于MSF ，他们没有让意识形态阻碍前进。”葛兰素史克副主席Jon Pender说。他们赞扬了Pécoul的相同技巧以及DNDi应对挑战的战略。
政策制订者也同样最先重视DNDi。去年WHO希望DNDi思量开发抗生素以解决细菌耐药性问题。DNDi获得了全球抗生素研发组织GARD的2200万美元种子基金 ，从老药新用和新复方药物这两个偏向出发研究治疗几种新药。“我们担心药物本钱一直提高 ，并且这个项目也是DNDi模式应用在西方国家的一次实验。” 荷兰卫生部科学照料Marja Esveld说。
最后 ，在提及在药企和DNDi事情的差别时 ，Wourgaft思量的不是研发本钱 ，而是人生命的价值。她回忆了自己在刚果昏睡症试验点的履历。她坐在一位女性患者旁边 ，与患者绝望的眷属攀谈。厥后 ，她知道这位患者解围了 ，“当你看到这些 ，就知道自己做的事情的价值所在。”
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