Nature：2015年FDA批准的药物

2016-05-06

会见量：

在2015年，FDA药物批准率继续上升，有45个新药通过批准。

工业界和FDA一连两年取得了里程碑式的新药批准。药物评估研究中心（CDER，监视小分子和抗体药物审批）在2015年通过了45种新药，这是近19年最高的纪录，并且比2014年的41种药物纪录还要高。（图1，表1）在2005 -2009年时代（最低点），平均每年只有22种药物，2015年要比2005-2009年批准率高2倍以上。

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2015年药物只管不是很吸引人眼球，但仍然体现出强盛的市场潜力。波士顿咨询团队对CDEC和CBER（表2）通过的新药举行每年剖析，他们发明2015年批准药物的平均峰值销售额会抵达9亿美元。这个要比2014年的均值---14亿美元低，由于2014年FDA批准了Gilead的治疗丙肝病毒的销售纪录坚持者--Harvoi联合治疗以及两种高期望值的免疫抗癌药。2014年要比2009年平均销售额高一半。（图2）

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BCG的高级司理说，这又是一个丰收年。现在从2009的低点大宗回升。我们以为确实是这样，由于新药的数目以及峰值销售额都上升了。
CDER新批准的16种药物（占36%）有望取得重磅炸弹的效果。（图3）

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在数目上，抗肿瘤药依然在CDER批准药物中占有主要职位。2015年FDA批准了14种（31%）抗肿瘤药物。在已往4年的3年中，抗肿瘤药占批准药的30%以上。（其中2014很是意外，只占22%）去年多发性骨髓瘤体现尤其好，有4种新药通过，其中包括此顺应症的第一二种抗体治疗。CBER也批准了Amgen的Talimogene laherparepvec --第一种获得批准的用于抗肿瘤的病毒。
基于BCG剖析，抗肿瘤在所有批准药中所占的比例少于往年。2015年最具市场潜力的抗肿瘤药物是辉瑞的全新细胞周期卵白依赖酶4/6（CDK4/6）抑制剂palbociclib，展望它可能取得峰值销售额48亿。
2015年其他的赚钱药包括三种可以被家庭医生而不但是专业医生使用的处方药。BCG的高级合资人Ulrik Schulze说，这确实不寻常，由于这个领域已经许多年没有突破了。诺华的Entresto，一种sacubitril加上缬沙坦联合治疗慢性心功效不全，能够取得全球巅峰销售额约50亿美元。两种快速批准具有很好潜力的降脂药--一个来自Sanofi and Regeneron的前卵白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂alirocumab，另一个是来自Amgen的evolocumab，同时批注使用人类的基因来举行靶向治疗的可行性。
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关于希罕疾病的孤儿药批准也抵达了峰值。CDER在2015年批注了21种（47%）药物用于孤儿顺应症，而在2014年和2013年划分是17（41%）和9（33%）。在2014年，凌驾一半以上的孤儿药是抗肿瘤药，反应出人们有能力将癌症顺应症划分的越来越细。只管突破设计项目才运行三年，可是突破药获得批准的数目去年很稳固。CDER在2015年批准了10种（22%）突破设计药物，而在2014年只批准了9种（22%）。CDER的新药办公室向导john Jenkins在12月份新药批准的宣布会上称，突破设计需求的速率以及响应的比例已经坚持稳固。5种（50%）突破性批准被展望会成为重磅炸弹，而在2014年是6种（66%）。
调解拒绝率一直很低。在11月末，CDER只公布了两份完整的最终新药批准拒绝报告。相比在2009年，CDER整年公布了22份完整的拒绝报告。Jenkins说他们并没有降低标准，他以为这种征象归结于其与药物申请者更多的相同，更好的申请，提供更清晰收益-危害平衡的靶向药和孤儿药。
下一年将会是另一个药物批准的丰收年。FDA在2015年收到40种新的分子化合物以及生物执照申请，在2014年该数字是41。他们中许多会在今年完成评估，然后在2016被批准。今年的新药会包括第一种治疗外显子跳跃?Duchenne型肌营养不良症的药物，一种一类B细胞淋巴瘤（BCL-2抑制剂），抗PDL-1抗体。

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