近些年，有数病-孤儿药获得了全球的普遍关注。政府的支持、孤儿药自身的条件以及医药市场配景的机缘使得一经由于患者人群少、利润空间小、制药公司不屑一顾的孤儿药成为许多大型制药公司追逐的新领域。
在孤儿药领域有所建树的众多企业中，有这么一家年轻的生物制药公司，依附其多年对有数病-孤儿药的专注，独树一帜，突出重围，成为开发有数病药物的一匹黑马，它就是来自美国的生物制药公司Alexion。
Alexion之以是被业内认可，其厉害之处不但是在有数病领域的乐成，更让众多大型跨国制药公司垂涎欲滴的是其持有的两张“优先审评券”。要知道，现在为止“优先审评券”全球共发放了9张，且部分已经被使用并施展了重大的作用，由此可见，Alexion的两张“优先审评券”不但价钱不菲，背后更是隐藏了重大的商机。
Alexion尊龙凯时简介
Alexion是一家全球性的生物制药公司，建设于1992年且在1996年于纳斯达克上市，其专注于杀绝性疾病和有数病药物的开发，总部位于美国康涅狄格州，是现在全球领先的有数病研发公司之一。
2015年，Alexion的市值已经抵达398.9亿美元，5年平均销售增添率（1999-2014）为43.0%，且现在已拥有涉及血液系统和肾脏疾病、移植、癌症和自身免疫疾病多个有数病药物的临床在研项目。
Soliris作为Alexion公司首个上市药物，一直以来，其作为Alexion的拳头产品为公司带来了一连而丰富的利润。Soliris是天下上第一个被批准用于治疗重症肌无力的终端补体抑制剂（已获孤儿药职位），同时可用于治疗一种危及生命的非典范溶血性尿毒综合征以及阵发性睡眠性血红卵白尿症，且现在该药仍在一直的探索新顺应症并已有部分希望。
2015斩获两枚“优先审评券”（PRV）
2015年，Alexion公司的低磷酸酯酶症治疗药物strensiq以及溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗药物kanuma均通过了美国FDA的批准，且现在已在美国、欧盟、日本等多国上市。更主要的是Alexion依附这两款药物获得了美国FDA两张“优先审评券”（PRV），这绝对是羡煞那些制药大佬的。
“优先审评券”是美国FDA为了增进制药公司开发有数病和被忽视的疾病药物而特设的一项制度，可以由开发商自己使用，也可以卖给另外一家公司，使用者可将 FDA审评期缩短至6个月，而通常需要10个月。在竞争强烈的制药行业，产品提前4个月的入市，不但可以获得丰富的利润，更可能因此而击败竞争敌手，获得产品的垄断职位。
如biomarin公司依附其粘多糖沉积治疗药物vimizim获得了第3张PRV，之后以6750万美元卖给了赛诺菲。而赛诺菲通过此获得优先审评资格，从而将批准日期赶超在竞争敌手安进公司的Repatha之前，而赛诺菲的Praluent也成为美国市场上首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药，抢得了市场先机。再之后，埃博维以“天价”3.5亿美元购置了United Therap公司依附其神经母细胞瘤治疗药物Unituxin获得的第5张PRV。由此可见，Alexion手中两张PRV的价值以及背后隐藏的市场利润。
Alexion主打产品及销售额
Soliris作为Alexion 的首个药物，自2007年上市以来，前后用于治疗极为有数的阵发性睡眠性血红卵白尿、溶血性尿毒症综合征。只管Soliris所有的顺应症加起来也只能用于几千名患者，但作为“天下上最贵的药物”（50万美元/年），Soliris在2014年销售榜上排名达第48位，整年销售额22亿美元（2012年销售额为11.34亿美元），年增添率44%。
Strensiq和Kanuma作为Alexion的两款“新武器”，由于均是2015年通过美国FDA的上市批准，故销售额及年增添率的数据现在还不敷成熟。不过，据Evaluate Pharma报道，由于两者都是针对威胁生命的和超有数代谢杂乱的恒久酶替换疗法，且现在还没有其他药物获得批准，故2020年Strensiq的销售额预计会凌驾8亿美元，而Kanuma会凌驾7亿美元。
值得一提的是，Strensiq和Kanuma都是Alexion公司通过收购获得，这足见Alexion公司高层决议方面的智慧。2011年Alexion公司以4.7亿美元收购Enobia公司获得了Strensiq，之后，又于2015年以84亿美元收购Synageva公司获得了Kanuma。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起生意值之间的显着差别，体现有数疾病药物的估值上升，也体现了Alexion对有数病领域的专注。
小结：
没有哪家公司会像 Alexion 公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的营业而取得乐成，虽然许多制药公司也在试图复制 Alexion 公司的模式。Soliris的乐成说明研发孤儿药虽然面临临床试验难题、研发时间长、本钱高、市场规模小、企业赚钱难题等问题，但更多的是机缘和辽阔远景。
现在，我国的有数病治疗和孤儿药研发整体情形禁止乐观。我国现在的有数病患者也达万万之多。可是我国现处于有数病研究的起步阶段，信息效劳的匮乏，盛行病学资料的缺乏，
让我国有数病药物的研发举步维艰。因此，我国有数病患者现在的治疗药物基本依赖外洋入口，海内对有数病的治疗用度也尚无包管政策，从而导致大都患者无药可医或望药兴叹。不过我国在开展有数病、孤儿药研究方面具有许多独到的优势，不但容易获抱病例，并且可以施展中药来攻克有数病。因此，我们应凭证我国的详细情形，借鉴外洋有数病研究的履历， 确立合理的有数病界定标准，设置适当的激励政策，增进有数病的救助，加速孤儿药的研发。
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