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FDA新药审批遭外界施压

2016-04-14

会见量：

凌驾30名医学专家正鞭策美国FDA批准Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Eteplirsen上市。DMD是一种有数疾病，造成男孩肌肉无力或萎缩并最终由于呼吸衰竭导致殒命。
在2月尾递交给FDA的信件中，这些学者以为该机构的事情职员在1月份宣布的简报文件中失误多多。“FDA的文件包括了一些保存科学疑问的比照，在某些情形下可能导致过失明确，以为没有足够的证据批注Eteplirsen对延缓疾病的生长有作用。”
审评DMD药物的聚会原定于简报文件宣布之后，但由于狂风雪的缘故被推迟至今年4月。在简报文件中，FDA审评员对该药是否切合要求体现嫌疑。

患者急盼DMD药物

今年2月，凌驾100名美国国聚会员写信给FDA，恳请接纳加速审批流程为未知足的医疗需求开绿灯。而现在，尚无治疗DMD的药物获批上市，但通过一个宣传整体的起劲，已经使该疾病成为一块试金石，让FDA对患者作出更多回应。FDA官员体现，他们对DMD患者很是同情，但必需维护药品审评的标准。
在最近几个月，FDA驳回了其它两个DMD药物的上市申请，这两个药物划分来自BioMarin Pharmaceutics公司和PTC Therapeutics公司。这使得许多家是非时间内有治疗药物可用的希望破灭，可能还会阻碍其它药物在研究上的进一步投入。
因此，学者们提倡的这次行动可能会给FDA施加更大的压力。这些学者包括儿科、神经学和肌肉萎缩症方面的专家，其声称总共见过凌驾5000名的DMD患者。他们支持Sarepta公司批驳FDA简报文件所述看法，并以为Sarepta临床试验的所有数据为该药的有用性提供了“实质证据”，他们主张加速审批。

或促使加速审评

值得注重的是，有几位学者同Sarepta公司保存关联：8名学者泛起在临床试验的主要研究职员名单中，2名效劳于其照料委员会。别的，签署这封信的头两名专家是Carrie Miceli和Stanley Nelson博士，他们主管加州大学洛杉矶分校的DMD中心，并有患DMD的儿子。一些学者也隶属于这其中心，并列席CureDuchenne的科学照料委员会，后者是一个筹集资金投资制药公司开发DMD治疗产品的游说整体。
一些华尔街剖析师以为，这封来自学术界的信会爆发重大影响。
“我们相信，这对4月将与审评委员会碰面的Sarepta公司来说是一个很是主要的资源。”RW Baird剖析师Brain Skorney体现，“纵然最持嫌疑态度的人都会发明，很难以为羁系机构对数据资料的诠释比最有履历人士的诠释更具有意义。”
Needham剖析师Chad Messer也体现：“若是FDA的最高决议者不如FDA简报文件作者那样难以搪塞，我们相信这封信可以资助影响最终加速审评的决议。”

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