2015年8月31日-9月4日全球申报情形

2015-09-07

会见量：

医药申报

一、新药批准

1.2015年9月1日新闻，欧盟委员会批准瑞颂(Alexion)酶替换疗法Kanuma(sebelipase alfa)治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症，这是该类顺应症第一个获批药物。FDA也受理该药上市申请，并授予了突破性疗法认定和优先审评，PDUFA日期为2015年9月8日。
2.2015年9月1日新闻，欧盟委员会批准瑞颂(Alexion))酶替换疗法Strensiq(asfotase alfa)治疗儿科发病低磷酸酯酶症，该药已在加日获批，FDA也受理该药上市申请，并授予了突破性疗法认定和优先审评。
3.2015年9月1日新闻，欧盟委员会批准诺华曲美替尼片联合达拉非尼胶囊一线治疗BRAF V600突变恶性玄色素瘤，FDA曾于2014年批准该联合疗法。
4.2015年9月2日新闻，欧盟委员会批准诺华口服血小板天生素受体激动剂艾曲波帕（Eltrombopag），用于对免疫抑制疗法反应缺乏或太过治疗无法举行造血干细胞移殖患者的重度再生障碍性血虚。FDA去年批准该疗法，艾曲波帕最早于2008年在美获批治疗特发性血小板镌汰性紫癜。
5.2015年9月2日新闻，FDA批准默克阿瑞匹坦（Aprepitant）联合其他止吐药用于预防12岁或30kg以上儿童化疗所致恶心吐逆sNDA。
6.2015年9月2日新闻，FDA批准Tesaro NK1受体拮抗剂Rolapitant（罗拉吡坦）用于预防成人化疗所致恶心吐逆，PDUFA日期为2015年9月4日。
7.2015年9月3日新闻，FDA批准AZ心脏病药物替格瑞洛新顺应症，现可用于二级预防恒久心肌梗死患者动脉粥样硬化事务，该申请的PDUFA日期为2015年9月30日。
8.2015年9月4日新闻，欧盟委员会批准诺华帕比司他（Panobinostat，LBH589，Farydak）联合硼替佐米、地塞米松三线治疗成人复举事治性多发性骨髓瘤，该药此前已在美日获批。
9.2015年9月4日新闻，FDA批准Wellstat Therapeutics有数病药物Xuriden（2',3',5'-三乙酰尿苷，TAU），用于遗传性乳清酸尿症替换疗法，遗传性乳清酸尿症是一种有数的嘧啶代谢类遗传病，全球报道病例约20例。

二、突破性疗法认定

1.2015年9月4日新闻，FDA授予中外制药（罗氏子公司）A型血友病双特异性抗体ACE 910突破性疗法认定，这是中外制药继艾乐替尼（Alectinib）、托珠单抗（Tocilizumab）后获突破性疗法认定的第三个药物，预计2017年提交NDA。

三、快速通道

1.2015年9月1日新闻，Flexion Therapeutics膝骨性枢纽炎药物FX006（曲安奈德缓释）进入FDA快速通道，预计2016年年中向FDA提交NDA。
2.2015年9月3日新闻，Tetraphase四环素类似物TP-271进入FDA快速通道，并被授予QIDP资格。这是Tetraphase继Eravacycline后获得的第二个QIDP资格。

四、孤儿药

1.2015年8月31日新闻，FDA授予Mezzion Pharma Udenafil治疗先天性心脏病单心室孤儿药资格。
2.2015年8月31日新闻，FDA授予俄勒冈卫生科技大学N-乙酰半胱氨酸+硫代硫酸钠预防儿童铂诱导神经毒性孤儿药资格。
3.2015年9月1日新闻，FDA授予Nutra Pharma小儿多发性硬化症药物RPI 78M孤儿药资格。
4.2015年9月1日新闻，FDA授予PTC Therapeutics无虹膜症药物Ataluren孤儿药资格。
5.2015年9月2日新闻，FDA授予BMS肿瘤免疫疗法Nivolumab治疗肝细胞癌孤儿药资格。
6.2015年9月2日新闻，FDA授予Loxo Oncology原肌球卵白相关激酶拮抗剂LOXO-101治疗软组织肉瘤孤儿药资格。

五、上市申请及审评

1.2015年8月31日新闻，Lipocine提交一日两次口服睾酮替换疗法LPCN-1021治疗性腺功效低下症505(b)(2)NDA。Lipocine还在开发一日一次口服睾酮替换疗法LPCN-1111。去年FDA咨询委员会曾阻挡Clarus口服睾酮替换疗法Rextoro上市申请。
2.2015年8月31日新闻，FDA受理Intercept奥贝胆酸(Obeticholic Acid，OCA)治疗原发性胆汁性肝硬化NDA，并授予优先审评资格，PDUFA日期为2016年2月29日。重头顺应症非酒精性脂肪肝（NASH）近期将开展2500人III期临床（REGENERATE）。
3.2015年8月31日新闻，Titan Pharmaceuticals重新提交Probuphine（丁丙诺啡植入剂）维持治疗阿片成瘾NDA。FDA曾受理该药NDA并给予优先审评，PDUFA日期为2013年4月30日，但由于有用性和清静性问题FDA发了完整回复函，并补做了一个III期临床试验（NCT02180659）。
4.2015年9月1日新闻，FDA受理BMS Anti-SLAMF7单抗Empliciti(elotuzumab）二线治疗多发性骨髓瘤BLA，并授予优先审评资格，该药去年获突破性疗法认定。EMA也已受理该药上市申请，并授予加速批准资格。
5.2015年9月2日新闻，FDA受理BMS PD-1免疫疗法Nivolumab二线治疗非鳞状非小细胞肺癌sBLA，并授予优先审评资格，此疗法尚有突破性疗法认定，PDUFA日期为2016年1月2日。此前FDA已批准Nivolumab用于二线治疗鳞状非小细胞肺癌。
6.2015年9月2日新闻，安进向EMA提交新型静脉注射钙敏感受体激动剂AMG-416（Etelcalcetide）上市申请，治疗慢性肾脏病透析患者继发性甲亢。
7.2015年9月3日新闻，阿卡迪亚（Acadia）制药提交5-羟色胺(2A)受体反向激动剂Pimavanserin治疗帕金森神经病的上市申请，2014年FDA曾授予该疗法突破性疗法认定。帕金森氏病患者在美国超一百万，全球约四百万至六百万，其中四成会生长为治疗帕金森神经病。
8.2015年9月4日新闻，FDA推迟瑞颂（Alexion）酶替换疗法Kanuma（sebelipase alfa）BLA申请PDUFA日期，原PDUFA日期为2015年9月8日，现推迟三个月，审评新增补CMC资料。欧盟委员会已于9月1日批准Kanuma治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症。
9.2015年9月4日新闻，FDA受理杨森anti-CD38单抗Daratumumab治疗复举事治性多发性骨髓瘤BLA，并授予优先审评资格，PDUFA日期为2016年3月9日，该药原研公司Genmab，曾于2013年获FDA突破性疗法认定。

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