儿童有数病新药研发：良医妙药新天地
美国影戏《良医妙药》是凭证真人真事改编的一个关于儿童有数药研发的案例 ，其故事情节从一个美国中产阶级家庭的两个孩子最先 。这两名小孩均得了一种有数的遗传类疾病——庞贝氏症（Pompe Disease） 。其父亲约翰一起求医问药 ，但最终由于该疾病极为少见而无药可救 。由于不肯意看着自己的孩子这样白白死去 ，约翰决议背水一战 ，自己投资兴建医药工厂 ，研发治疗庞贝氏症的药物 。厥后 ，约翰发明希尔博士的新药研究有望治愈此症 ，但患有庞贝氏症的孩子随时可能发病而殒命 ，与死神赛跑故事由此睁开……
儿童临床试验之难
影片中约翰的儿童临床药物研究面临一系列的现实难题 。一方面 ，儿童临床试验需要在大型医院内举行 ，可是由于收益低、危害高等因素 ，很难找到医院为其提供条件举行新药临床试验 。那么 ，约翰是否愿意用自己的孩子为这种新药做试验呢？就算可行 ，其仍然面临伦理品德和儿童�；は喙氐闹捶ㄎ：�；另一方面 ，约翰找到对治愈庞贝氏症具有一定疗效的新药后 ，其上市历程中仍然将面临重重难关 。例如 ，由于有数病患病人群数目少 ，申请难度大 ，在政府审批手续和相关执律例则等方面将面临重重关卡 。
事实上 ，影片所反应的征象也正是现现在真真相形的写照 ，儿科临床试验的开展确实保存诸多难题 ，也一直是儿科药品研究中的主要阻碍 。这其中包括对知情赞成书的明确、受试儿童的招募、经济赔偿、医学伦理品德以及儿童的依从性等各个方面 。例如 ，儿科临床试验家长是主要的决议者 ，儿童在受试历程中接受药物治疗和各项检查往往会恐惧、痛苦与不适 ，这使得儿童的招募和完成所有治疗变得异常难题 。而有数病儿童药的研发更是难上加难 。
有数病“青睐”儿童
有数病是指那些仅在少少数人的身上所爆发的极为少见的病症 。天下卫生组织将有数病界说为：罹病人数占总生齿的0.65％ 。~1％ 。之间的疾病或病变 。由于大部分的有数病都是遗传性疾病 ，多由出生后发明 ，因此 ，许多有数病在儿童身上多发 ，尤其集中在低龄儿童中 。研究批注 ，有数病殒命率极高 ，约有30%患有有数病的儿童会在5岁之前殒命 。常见的有数病如苯酮尿症、重型地中海血虚、成骨发育不全症等险些都集中在儿科患者中 。由于有数病在低龄儿科人群中的漫衍率高、治疗难度大 ，一直以来被称为是儿科中的“绝症” 。
美国有数病新药热潮
患病人群不到10万人的疾病治疗药物被称为孤儿药 ，有数病儿童用药更可以称作是“孤儿药”中的孤儿 ，可是美国食物和药物治理局（FDA）针对孤儿药提供了政策支持 ，加速了药物审批流程 ，因此其相关有数病研发也走在了天下前线 。美国FDA对有数病新药的研发提供快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）三种优惠步伐 。其主要目的在于缩短严重疾病治疗药物的临床应用实践时间 ，加速新型药物的研发 ，尤其是当该药物是第一个可用于治疗现有疾病或具有凌驾现有疗法的优势药物 。此政策对严重疾病或病症治疗可能提供主要改善的药物（通常为有数病用药）给予了特别的优待 ，使得外洋掀起了一股有数病药物研发的热潮 ，也起到了十分起劲的新药研发增进效果 。例如 ，近几年开发的有数病抗神经细胞瘤药物Unituxin、抗粘多糖储积症药物Vimizim等多种新型药物拯救了不少有数病患儿 。
我国相关政策希望
为进一步规范和指导我国儿科人群药物临床试验 ，增进儿科用药质量的提高 ，我国国家药品审评中心组织于今年8月4日起草了《儿科人群药物临床试验手艺指导原则（征求意见稿）》 。需要指出是 ，儿童临床试验受试者招募难题、配套激励政策缺乏预期、试验用度高而用药市场小 ，此次征求意见稿除了关注临床试验清静性以外 ，更应该关注相关优惠政策的推出与实验 。
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