医药市场的昌盛需要强有力的研发支持 ，这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司 ，研发投入占比均在10%以上 ，研发投入的转化效果即是源源一直的新药问世。
2015年 ，FDA共批准了45个新药 ，包括33个新分子实体（NME）和12个生物制品允许申请（BLA） ，这一数字高于2014年的41个和2013年的27个 ，创下近十年来新药批准数目的新高。
其中 ，肿瘤治疗领域有14个药物获得批准 ，由此成为获批药物最多的治疗领域。诺华2015年共获批4个药物 ，成为收获最多的制药企业�；衽乱┦恐卮蠖灾埔┢笠道此凳歉龊谜淄� ，其中也包括那些发明和研制多种药物的小型生物手艺公司。
凭证FDA官网信息 ，2015财年FDA的新分子实体（NME）首轮获批率坚持历史性高位。新药申请（NDA）和生物制品允许申请（BLA）的整体首次行动获批率为95% ，优先审评NDA/BLA申请的首次行动获批率为93% ，标准NDA/BLA的首次行动获批率为100%。在完成处方药生产商付费法案（PDUFA）划定的目的方面 ，2015年FDA继续完成或逾越该法案划定的险些所有申请审评目的。FDA新药办公室在编职员在维持小幅增添 ，确保审评事情的正� ？� ，在2013财年头为916位全职雇员 ，2016财年头增添到1014位 ，但仍低于现在授权限额1067位全职雇员。
勾画新药研发新国界
2015年FDA批准的抗肿瘤、心血管、抗熏染三大类新药划分有14个、6个和2个。
新药的突破点源自寻找高度未知足需求的领域� ？怪琢觥⒖寡尽⑿难苁墙昀吹娜让帕煊�。2015年FDA批准的新药中 ，有14个抗肿瘤药和6个心血管药 ，都是大类药物。
抗肿瘤药 ，尤其是抗肿瘤的有数病用药被业界追逐 ，预计到2020年 ，肿瘤药物将增添到1531亿美元 ，复合增添率抵达11.6%。2015年FDA批准的多个抗肿瘤药物均用于孤儿病顺应症 ，全球至少有40%～45%的投入到抗肿瘤药物研发上。
心血管系统重磅新药将强势回归。2015年批准的心血管系统药物共有6个 ，包括诺华的Entresto、安进Repatha、赛诺菲的Praluent、Actelion公司的Uptravi。其中 ，预计Entresto明年的销售额不是很高 ，仅为8.4亿美元 ，但2020年销售额将抵达47.59亿美元 ，增速较快。这预示着在后他汀时代悄然的心血管新药研发已经苏醒。
至公司正逐渐回归抗菌药研发。2015年共有2个抗熏染药物获批 ，划分是安斯泰来的Cresemba和阿特维斯子公司Cerexa的Avycaz。由于耐药性的爆发 ，抗菌药面临无药可用的尴尬田地� ？咕┪锏奶煜驴咕乱┭蟹⒅芷�10～12年 ，用度>10亿美元 ，而耐药菌爆发周期仅需2年。鉴于抗菌药研发的主要性与紧迫性 ，美国现行抗生素激励（GAIN）条款作为FDA清静与立异法案的一部分被写入执法 ，那些获得及格熏染病产品（QIDP）认证 ，用于治疗严重或危及生命熏染的药物 ，在专利期外还享有特殊5年的市场独吞权。美国熏染病协会（IDSA）已和数十家机构相助 ，目的是在2020年能开发出10个新的抗生素药物。
获批的突破性药物
2015年通过突破性疗法通道审评的药物有8个 ，占年度获批新药总量的18.2%。
突破性疗法通道是2012年9月FDA首创的一种新药审评方法 ，2013年首次使用该审评方法加速药物审批。
与快速通道一样 ，突破性疗法通道也是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批 ，而二者的差别点在于取得认定所需要提供的证据。突破性疗法通道的认定需知足两个条件：药物顺应症是严重或致死性疾病 ，以及有证据显示目的药物在某一主要临床终点上显着优于现有药物。突破性疗法通道的认定比快速通道越发严酷 ，享有快速通道的所有优势 ，能获得FDA越发亲近的指导。以下是2015年获得FDA批准的8个突破性药物。
1、Ibrance（palbociclib）
2月 ，辉瑞的突破性乳腺癌药物Ibrance获得FDA的加速批准 ，用作乳腺癌的一线治疗。Ibrance是首个细胞周期卵白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂。现在IBRANCE可与来曲唑联合应用作为治疗ER阳性/HER2阴性绝经后转移性乳腺癌的一线治疗。
此前 ，全球医药行业调研机构GlobalData宣布报告指出 ，辉瑞CDK4/6抑制剂Ibrance将主导HR+乳腺癌市场 ，其2023年的销售额将抵达18.5亿美元 ，而阿斯利康的PARP抑制剂Lynparza将主导三阴乳腺癌（TNBC）市场。
2、Orkambi（lumacaftor+ivacaftor）
7月 ，Vertex制药的Orkambi获FDA批准 ，用于12岁及以上CFTR基因保存双拷贝F508del突变的囊性纤维化（CF）患者。FDA已授予Orkambi孤儿药及突破性药物资格 ，并通过优先审查程序审批。
Vertex制药正在转型 ，该公司在去年9月宣布退出丙肝市场 ，专注于CF。此次Orkambi乐成拿到FDA批文 ，对Vertex而言至关主要。Vertex将Orkambi的市场定价在25.9万美元/人/年。由于Orkambi的目的群体是CF群体中最为重大的双拷贝F508del群体 ，因此该药的商业远景不可限量。据EvaluatePharma展望 ，该药2020年销售额将达32亿美元 ，成为2015年获批药物的最脱销药。
3、Strensiq（asfotase alfa）
10月23日 ，FDA批准Alexion制药的Strensiq作为首款获得批准的用于围产期、婴儿及幼儿期爆发的低磷酸酯酶症（HPP）的治疗药物。Strensiq获得突破性治疗药物资格 ，由于它是首款也是唯一用于围产期、婴儿及幼儿期爆发的HPP治疗药物。
突破性治疗药物项目勉励FDA与申请者相助 ，通过实时建议与互动相同 ，资助快速推进用于严重或危及生命疾病主要新药的开发与审评。除了突破性治疗药物资格 ，FDA还授予Strensiq孤儿药资格 ，由于这款药物在美国治疗患者人数不凌驾20万的疾病。预计Strensiq销售峰值为5亿美元左右。
4、Tagrisso（osimertinib）
11月13日 ，阿斯利康的Tagrisso经FDA加速批准通道获准上市 ，这是治疗晚期非小细胞肺癌的第三代TKI类靶向药物 ，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）T790M突变或对其它EGFR抑制剂耐药的晚期非小细胞肺癌。它的问世给更多的肺癌患者带来生涯受益。Tagrisso还被授予突破疗法、优先审查资格和孤儿药的认定。
先前 ，汤森路透曾展望Tagrisso在2019年潜在销售额为7.61亿美元。也有专家展望 ，该品若能最终获批作为EGFR突变非小细胞肺癌的一线用药 ，其销售峰值有望达30亿美元。
5、Darzalex（daratumumab）
11月16日 ，由强生旗下杨森制药开发的突破性药物Darzalex被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。FDA做出这一决议的时间比PDUFA划定的最后限期早了数月之久。Darzalex是被批准治疗多发性骨髓瘤的第一个单克隆抗体。Darzalex被授予突破性药物资格、以及优先审评和孤儿药物认定。
Darzalex的获批为患者提供特另外选择 ，但这种药物的治疗用度并不自制。第一年治疗用度达13.5万美元左右。第二年则下降到7.6万美元。不过 ，强生体现将通过谈判为切合要求的患者提供折扣。这一药物也被市场寄予厚望。
6、Empliciti（elotuzumab）
11月30日 ，由百时美施贵宝（BMS）与艾伯维（AbbVie）联合开发的突破性抗癌药Empliciti获得FDA批准 ，将与Revlimid/地塞米松联适用于已接受一种或多种治疗计划的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。
Empliciti是FDA批准治疗多发性骨髓瘤的首个也是现在唯逐一个免疫刺激单抗药物。Empliciti已获得FDA突破性疗法认定、优先审批以及孤儿药资格。2015年FDA共批准了3款治疗多发性骨髓瘤的药物 ，另外两款划分是强生的Darzalex和武田的Ninlaro。
7、Kanuma （sebelipase alfa）
12月8日 ，Alexion制药的今年度第二个新药Kanuma获得FDA批准 ，为首个治疗溶酶体酸脂酶症（LAL-D）药物。FDA授予Kanuma孤儿药资格 ，因其治疗的有数病在美国患者少于20万人。Kanuma同时获得突破性治疗药物资格 ，由于它是第一个也是现在唯一可用于严重婴儿疾病LAL缺陷的药物。FDA还授予Kanuma优先审评权。
8、Alecensa（alectinib）
12月11日 ，罗氏旗下基因泰克的Alecensa获FDA加速批准 ，用于既往接受Xalkori（克唑替尼）治疗后病情希望或不耐受的间变性淋巴瘤激酶阳性、转移性非小细胞肺癌患者的治疗。FDA已授予Alecensa孤儿药职位、突破性药物资格、优先审查资格。
现在 ，罗氏也正在开展一项头对头Ⅲ期研究 ，研究Alecensa和Xalkori划分一线治疗ALK阳性NSCLC的疗效和清静性。该研究若是获得乐成 ，将威胁辉瑞抗癌药Xalkori在ALK阳性肺癌领域的霸主职位。
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