2014年4月美国The Manhattan Institute 宣布了一项对美国FDA新药审批效率评价的研究报告，研究报告称美国FDA药物评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research ，CDER）差别药物审批部分之间的新药审评时间保存一定的差别，因此他们以为一些部分比其他部分的事情更“富有效果”。
那么这项研究结论是否能够站的住脚？新药审评时间的差别是否是由事情效率决议的呢？美国FDA的科研职员使用自身的数据举行剖析，回覆了差别部分之间新药审评时间差别的泉源。
数据和研究要领
FDA的一个主要职责是使患者能够更快的获得立异性的新药�？杉铀偕笃捞崆吧鲜械男乱┩哂幸韵绿氐�
:1）用来治疗一些严重或危及生命的疾病;2）填补了未知足的医疗需求；3）与现有药物相比，在清静性或有用性方面获得显著改善。FDA通过三个手段来缩短立异药物的审评时间:优先审评、快速通道认定和突破性药物认定。例如,优先审评划定FDA对新药上市申请审评时间为6个月,而标准审评的时间为10个月。美国FDA的科研职员使用FDA内部的数据库，统计了2002年10月至2012年9月30日这段时间内向美国FDA提交的所有小分子新分子实体药物和生物新分子实体药物的新药申请，并盘算了新药的审评时间。
2002-2012年FDA收到并批准250个新分子实体药物的新药申请,其中117个药物为优先审评,87个药物获得快速通道认定，1个药物获得突破性药物认定。表1和图1、图2为FDA CDER 差别部分收到的新药上市申请数目以及响应的审评中位时间。研究发明差别部分新药审评时间是非的差别，是由新药的一些自身特征决议的。一些部分新药审评时间之以是短，是由于这些部分吸收到更多切合加速审评标准的新药。
表1 2002-2012年美国FDA CDER差别部分新药审评时间概况
数据泉源：Nat Rev Drug Discov. 2015 Oct;14(10):670-1
优先审评新药数目对审评时间的影响
图1 2002-2012年美国FDA CDER 差别部分优先审评新药数目和审批时间
数据泉源：Nat Rev Drug Discov. 2015 Oct;14(10):670-1
从图1中我们可以看出FDA CDER 差别部分的审评中位时间与优先审评新药数目呈很强的负相关性�？共《疽�75%）、肿瘤药物（84%）、血液药物（61%）优先审评药物比例最高，FDA审评中位时间最短，抗病毒药FDA审评中位时间为182天，肿瘤药物FDA审评中位时间为182天，血液药物FDA审评中位时间为273天。两个变量之间的皮尔逊相关系数（Pearson correlation coefficient）为?0.73，这意味着FDA CDER差别部分评审中位时间53%((?0.73) 2 )的差别是由优先评审新药数目决议的。
快速通道认定新药数目对审评时间的影响
图2 2002-2012年美国FDA CDER 差别部分快速通道资格认定药物审批时间概况
数据泉源：Nat Rev Drug Discov. 2015 Oct;14(10):670-1
从图2中我们可以看出FDA CDER 差别部分的审评中位时间与快速通道认定新药数目呈很强的负相关性�？共《疽�58%）、肿瘤药物（75%）、血液药物（71%）快速通道认定新药比例最高，FDA审评中位时间最短，抗病毒药FDA审批中位时间为182天，肿瘤药物FDA审批中位时间为182天，血液药物FDA审批中位时间为273天。两个变量之间的皮尔逊相关系数（Pearson correlation coefficient）为?0.61，这意味着FDA CDER差别部分审评中位时间37%((?0.73) 2 )的差别是由快速通道资认定新药数目决议的。
研究结论
FDA数据剖析效果批注, 获得更多优先审评新药或快速通道认定新药的部分，如肿瘤药审批部分和抗病毒药审批部分，新药的平均审评时间更短。这点缺乏为奇，由于新药自身性子和治疗疾病特点的差别，差别新药审评部分的优先审评新药和快速通道认定新药数目保存较大的差别。如与肿瘤相比，皮肤病和牙科疾病很少特殊严重或危及生命，因此通过快速审评途径审评的新药较少，新药审评时间也长于肿瘤新药的审评时间。别的，一些疾病领域更有可能在一个特定的时期爆发重大的科技突破,因而会随之爆发大宗的突破性的新药，如最近丙型肝炎上市了一系列突破性的新药。因此，不可把新药审评时间的是非来作为 FDA CDER 差别部分事情效率崎岖评价的指标。
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